記者：何為無(wú)董事長(cháng)，您好！今天（2019年8月12日）是注射用鹽酸美法倫正式上市的日子，也標志著(zhù)英創(chuàng )遠達（CASI）成為一家在中國醫藥市場(chǎng)上成功進(jìn)行全面商務(wù)運營(yíng)的公司，能否為我們簡(jiǎn)單介紹一下公司？

　　何為無(wú)：2012年時(shí)，中國醫藥市場(chǎng)和國際相比有較大的缺口，有大量在國外臨床上已經(jīng)十分成熟的藥物中國還沒(méi)有，所以當時(shí)我和我的合伙人認為，如果能夠把國外一些經(jīng)典的好藥引進(jìn)到中國來(lái)，那將對中國的患者有極大的幫助，同時(shí)，市場(chǎng)前景也會(huì )十分良好。為實(shí)現這一目標，我們認為最好有一個(gè)美國上市公司的平臺。于是在2012年當年，IDG資本、美國凱鵬華盈（投資亞馬遜和谷歌的著(zhù)名風(fēng)險投資基金）和我自己的基金道康致和（ETP）實(shí)際控股了一家納斯達克上市公司，這家公司就是現在的CASI。

　　CASI的總部位于美國馬里蘭州的洛克威爾市。美國總部不僅僅是投資平臺，它還肩負著(zhù)臨床開(kāi)發(fā)和業(yè)務(wù)發(fā)展（business development）的重任。在中國我們有一支執行力和專(zhuān)業(yè)性很強的運營(yíng)及營(yíng)銷(xiāo)團隊。相較許多中國醫藥企業(yè)，CASI有更多的機會(huì )和美國科研機構和初創(chuàng )企業(yè)溝通，了解醫藥領(lǐng)域最前沿的發(fā)展和科技；我們選出被美國FDA批準上市且臨床效果比較好的藥品，在中國加速商業(yè)化進(jìn)程，使中國老百姓能夠獲得最佳治療方案。

　　我們在2016年首先從美國Spectrum公司引進(jìn)了三個(gè)產(chǎn)品到中國市場(chǎng)，其中一個(gè)就是注射用鹽酸美法倫。依照CASI的策略，我們迅速在中國注冊這款產(chǎn)品，在2018年11月獲得國家藥監局免臨床上市資格。今天是值得紀念的一天，CASI的美法倫正式投放市場(chǎng)，已有病人開(kāi)始接受治療了。

　　記者：美法倫是CASI上市的第一個(gè)產(chǎn)品，能否請您給我們簡(jiǎn)單介紹一下美法倫？

　　何為無(wú)：美法倫是用于多發(fā)性骨髓瘤適合自體干細胞移植患者的清髓預處理。國內外多發(fā)性骨髓瘤治療指南中都推薦自體干細胞移植作為一線(xiàn)首選治療方案，而高劑量美法倫就是多發(fā)性骨髓瘤自體干細胞移植前預處理的金標準。

　　我來(lái)打個(gè)比方：病人得了多發(fā)性骨髓瘤后，身體的血液就像草坪上突然長(cháng)了雜草（癌細胞），而雜草比嫩草長(cháng)的快，正常的嫩草就沒(méi)有生存空間了。如果雜草太多嫩草全給擠掉，紅細胞不夠人就慢慢死亡了。治理雜草最簡(jiǎn)單徹底的方法就是換草坪，但由于草坪上面雜草很多，換草坪之前一定要把長(cháng)滿(mǎn)雜草的草坪處理一遍，否則新的草籽種進(jìn)去也長(cháng)不出來(lái)，因為土地已經(jīng)占完了�？梢园衙婪▊惱斫獬梢环N除草劑，輸入體內后把含有癌細胞的骨髓細胞清理了。在清髓前，通過(guò)干細胞采集并清理其中的癌細胞，清髓后再把病人自體、經(jīng)過(guò)處理的干細胞移植回來(lái)。從國外的數據來(lái)看，自體干細胞移植治療多發(fā)性骨髓瘤效果很好，就算進(jìn)入新藥時(shí)代，利用美法倫處理后進(jìn)行自體干細胞移植依舊是多發(fā)性骨髓瘤治療金標準，有病人經(jīng)過(guò)治療后可以活二十年，死亡原因甚至不一定是腫瘤復發(fā)。

　　記者：國外上世紀50年代年就合成出了美法倫。這么長(cháng)時(shí)間為什么該藥物一直沒(méi)有引入中國？

　　何為無(wú)：美法倫生產(chǎn)有很高的技術(shù)門(mén)檻，化學(xué)結構非常不穩定。所以中國尚沒(méi)有企業(yè)仿制。

　　記者：看來(lái)美法倫其實(shí)在國外是一款成熟產(chǎn)品，相較于國外市場(chǎng)上的其他美法倫品牌，CASI的產(chǎn)品有什么明顯的技術(shù)優(yōu)勢？

　　何為無(wú)：CASI引進(jìn)的美法倫是一種最新改良劑型，比傳統美法倫更穩定。傳統美法倫必須先用助熔劑稀釋溶解，在一小時(shí)之內給病人大劑量注射，否則藥物就會(huì )開(kāi)始降解，每小時(shí)降解10%。傳統美法倫的藥物特性對藥劑師和護士都是巨大的挑戰，在實(shí)際操作中很難實(shí)現1小時(shí)內完成配藥和注射。而CASI的改良型美法倫在常溫下溶解后有4小時(shí)的穩定時(shí)間，冷藏5攝氏度可穩定保存24小時(shí)。這是因為新型美法倫使用了環(huán)糊精包裹技術(shù)。即使用穩定的環(huán)糊精分子包裹住不穩定的美法倫分子。生理鹽水調配后輸入人體，環(huán)糊精就開(kāi)始崩解，通過(guò)腎臟排出體外�，F在，使用CASI的美法倫，醫院的藥劑師和護士可以很從容地配藥，用合理的速度輸入病人體內。另外，環(huán)糊精技術(shù)是有專(zhuān)利的，該于2016年在美國獲批。

　　記者：美法倫是CASI上市的第一款產(chǎn)品，那CASI未來(lái)的定位是什么？如何在市場(chǎng)競爭激烈的環(huán)境中勝出？

　　何為無(wú)：未來(lái)，我們會(huì )在血液腫瘤領(lǐng)域深耕細作，在多發(fā)性骨髓瘤上尋求突破。目前，多發(fā)性骨髓瘤的治療中美之間還存在很大差距。中國相比較美國的五年生存數據率差一倍，大約30%比60%。美國自體干細胞移植一年一萬(wàn)例左右，中國是八百多例。大量中國患者沒(méi)有進(jìn)行自體干細胞移植治療，是因為治療觀(guān)念及長(cháng)期缺少美法倫�，F在，美法倫已經(jīng)上市，我們對自體干細胞移植市場(chǎng)很有信心。

　　血液腫瘤是一個(gè)細分市場(chǎng)，完全專(zhuān)注于該領(lǐng)域的國內公司并不多。我們組建了近60人的營(yíng)銷(xiāo)團隊，人員全部來(lái)自于跨國企業(yè)腫瘤領(lǐng)域精兵強將。腫瘤是非常細分行業(yè)，再大公司也不易完全主導市場(chǎng)。各個(gè)公司會(huì )有治療領(lǐng)域的專(zhuān)精，會(huì )精細地劃分市場(chǎng)。在未來(lái)，我們依然會(huì )集中優(yōu)勢在血液腫瘤領(lǐng)域發(fā)力。

　　記者：所以，CASI在未來(lái)的十年內會(huì )注重血液腫瘤領(lǐng)域，那還會(huì )有什么產(chǎn)品推向市場(chǎng)？

　　何為無(wú)：CASI有獨立的研發(fā)管線(xiàn)，后續產(chǎn)品會(huì )按照計劃進(jìn)入臨床，最終進(jìn)入市場(chǎng)。今年四月，我們從一家歐洲公司引進(jìn)了CD38單克隆抗體（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“CD38”）的全球權益，是治療多發(fā)性骨髓瘤的單抗藥物。從臨床前數據看，我們的CD38項目與已上市產(chǎn)品相比，表現出更好的安全性，它有希望成為“Best-in-Class”的CD38單抗。該項目由CASI獨立開(kāi)發(fā)，預計在今年年底在英國遞交新藥臨床試驗申請。

　　在細胞免疫治療（CAR-T）領(lǐng)域CASI與合源生物公司合作，做了大量的工作。CASI的CAR?-T項目已經(jīng)向國家藥品監督管理局提交了兩個(gè) 新藥臨床試驗申請，分別用于急性淋巴細胞白血�。� ALL ）和非霍奇金淋巴瘤（ NHL ）適應癥；預計將于2019年年底獲得批準。產(chǎn)品預計2022年投放市場(chǎng)。

　　記者：的確，細胞免疫治療正是現在的熱門(mén)產(chǎn)業(yè)，那CASI的CAR-T相比較于國外成熟的CAR-T技術(shù)有什么獨到的地方？

　　何為無(wú)：CASI的CAR-T是針對CD19靶點(diǎn)。CD19是一種廣泛表達于 B 細胞活化與增殖的重要膜抗原之一，是所有B細胞共有的表面標志物，也是 B 淋巴細胞系統惡性血液病的有效靶點(diǎn)。來(lái)自不同科研機構的以CD19為靶點(diǎn)的嵌合抗原受體（CAR）在兒童及成人復發(fā)型B 細胞急性淋巴細胞白血�。� B-ALL ）、慢性淋巴細胞白血�。� CLL ）和 B 細胞非霍奇金淋巴瘤（ B-NHL ）中表現出持續有效的抗腫瘤療效。

　　CASI與合源生物合作的CAR-T項目來(lái)源于天津血研所的科研成果。天津血研所的CAR-T研究已經(jīng)經(jīng)歷了20多年，是一代醫學(xué)人的智慧結晶。CASI會(huì )將他們的成果商業(yè)化。未來(lái)，我們會(huì )建設自己CAR-T實(shí)驗室，相比跨國企業(yè)的CAR-T療法，我們的治療費用一定低于他們。在保障治療效果的情況下，我們樂(lè )于看到CAR-T產(chǎn)業(yè)有良性競爭，CAR-T技術(shù)的可及性未來(lái)在中國一定會(huì )大大提高。

　　記者：CASI擁有自己的生產(chǎn)基地？

　　何為無(wú)：是的，目前正在設計階段。我們已經(jīng)和無(wú)錫市惠山開(kāi)發(fā)區簽署了戰略合作協(xié)議，未來(lái)會(huì )在無(wú)錫建設研發(fā)中心和生產(chǎn)基地。我們是以長(cháng)遠的眼光來(lái)打造CASI的，生產(chǎn)一定是必要環(huán)節。世界上沒(méi)有一個(gè)偉大的藥企是沒(méi)有自己的生產(chǎn)基地的。未來(lái)，我們的無(wú)錫基地里可能會(huì )建設大規模CAR-T實(shí)驗室，這的確是計劃的一部分。

　　記者：我們期待CASI能為中國患者，乃至全球患者帶來(lái)一款高療效且在經(jīng)濟上可負擔的CAR-T療法。談了公司和產(chǎn)品，我們也想了解一下您個(gè)人。從資料中得知您早年在學(xué)術(shù)領(lǐng)域取得了很高的成就，目前在醫藥投資界也取得了很大的成功，能否和大家分享您的經(jīng)歷？

　　何為無(wú)：談不上是成功，生物醫藥是我畢生的興趣。我個(gè)人很簡(jiǎn)單，一輩子做生物醫療。我于1986年南京大學(xué)畢業(yè)以后參加了中國教育部中美聯(lián)合培養物理類(lèi)研究生計劃（CUSPEA）項目，在美國休斯頓的貝勒醫學(xué)院讀分子生物學(xué)博士，之后在梅奧診所、麻省總醫院進(jìn)行博士后研究。1993年開(kāi)始和我的導師Craig Venter一起創(chuàng )辦人類(lèi)基因組最早公司。1996年我開(kāi)辦了自己的第一家公司，傲銳東源。該公司去年與中國A股上市中源協(xié)和合并。那是我第一家0到1做起來(lái)的企業(yè)，從10萬(wàn)美元投資開(kāi)始，一路走來(lái)20多年。

　　早年間，我一邊在做企業(yè)，一邊去往賓夕法尼亞大學(xué)沃頓商學(xué)院攻讀MBA。因為我發(fā)現生物醫療產(chǎn)業(yè)是一個(gè)非常復雜過(guò)程，科學(xué)家不懂商業(yè)，商業(yè)不懂科學(xué)是我們這個(gè)行業(yè)特征。到目前為止，我大約投資了70家醫藥行業(yè)的公司。

　　記者：未來(lái)您的投資重點(diǎn)會(huì )是在海外還是在國內？

　　何為無(wú)：中美兩邊我會(huì )齊頭并進(jìn)。美國新技術(shù)目前還是比中國多。從市場(chǎng)角度和政策角度來(lái)說(shuō)，中國無(wú)疑是一方熱土。這幾年的醫藥改革使得中國患者可以大量接觸到國際上的先進(jìn)醫療手段，也正是因為政策的開(kāi)放，使得中國的PD-1， CAR-T研究遍地開(kāi)花。

　　我們正處于人類(lèi)醫學(xué)發(fā)展最好的時(shí)代，免疫細胞治療、未來(lái)可能成熟的TIL治療都是個(gè)性化醫療的產(chǎn)物，這些或許就是治愈腫瘤的鑰匙。中國醫藥人應該有更加遠大的雄心，繼續堅持生物醫藥創(chuàng )新，不忘為患者謀福祉的初心，使更多先進(jìn)療法由中國創(chuàng )造。

　　我對中國市場(chǎng)充滿(mǎn)信心，我對CASI充滿(mǎn)信心！